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“渐冻人”的福音 合瑞阳光临床“挫冰计划”新进展

来源:未知 作者:wuqu123 人气: 发布时间:2016-11-22
摘要:随着人们知识水平的提高,罕见病得了到越来越多人的关注,尤以2014年轰动全世界的冰桶挑战赛为著,引发了全球对以渐冻人为代表的一系列罕见病的高度关注。 针对罕见病治疗药物的开发,一些发达国家建立了相应的制度,鼓励、支持罕见病治疗药物的研发。近年来
随着人们知识水平的提高,罕见病得了到越来越多人的关注,尤以2014年轰动全世界的“冰桶挑战赛”为著,引发了全球对以“渐冻人”为代表的一系列罕见病的高度关注。

针对罕见病治疗药物的开发,一些发达国家建立了相应的制度,鼓励、支持罕见病治疗药物的研发。近年来,中国对治疗罕见病的创新药、仿制药也出台了优先审评的政策。

记者从北京合瑞阳光医药科技有限公司获悉,一项针对多发性硬化症的新药“特立氟胺”已与9月24日在广州召开了专家讨论会,对此药物的临床研究有了阶段性的进展。

据参加本次专家讨论会的暨南大学药学院孔小轶教授介绍,多发性硬化症可能与“渐冻人”存在某些共同之处。“它是一种最常见的中枢神经系统疾病,患者会感到疲倦、眩晕,头脑昏沉,或者是皮肤难以抑制的瘙痒,甚至失去视觉和听觉”,孔小轶教授向记者介绍:“由于早期临床症状不明显,使得这种疾病非常容易与其他疾病混淆,造成诊断和治疗上的困难。”作为一线用药,特立氟胺已于2012年9月12日获得FDA的批准,未来,特立氟胺在多发性硬化症的应用将更为广泛。

特立氟胺是一种用来改变多发性硬化症疾病进程的口服免疫调节剂,相比其他同类产品,使用起来非常方便。“特立氟胺与干扰素β-1α相似,国外已有多项研究。”孔小轶教授表示,国内该品种的研究不是很多,此次会议的召开正是合瑞阳光填补国内研究空缺的一个壮举。

多发性硬化症国内患者人数在4-5万之间,症状通常出现在15-40岁,女性患者数量是男性的2倍,多数患者处于该病的复发期。目前,北京合瑞阳光医药科技有限公司正在进行患者库的建立,期望此项研究为更多患者带去福音。

责任编辑:wuqu123

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